Eritropoietina, effetti benefici contro la SLA

eritropoietinaL’eritropoietina è bene tollerata ed efficace nel ritardare il ricorso a tracheotomia e a ridurre la mortalità nei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Queste le indicazioni confortanti, per quanto da confermare con ulteriori ricerche, di uno studio condotto presso la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano. Com’è noto, la SLA è una patologia che colpisce l’apparato neuromuscolare con esito fatale. Secondo gli attuali dati epidemiologici colpisce nel nostro paese circa 4000 persone e si contano circa tre nuovi casi ogni 100.000 abitanti ogni anno. Finora non è stata individuata alcuna terapia in grado di arrestarla e l’intervento farmacologico a base di riluzolo ha solo l’obiettivo di rallentarne il decorso. Le ricerche condotto da alcuni anni presso il Besta hanno mostrato le proprietà neuroprotettive dell’eritropoietina in vari modelli animali di malattie neurodegenerative: si è osservata infatti una migliore sopravvivenza, accompagnata da una maggiore funzionalità delle cellule neuronali e dei loro prolungamenti assonali, in particolare nei casi di neuropatia causata da diabete e da farmaci neurotossici. Il quest’ultimo studio pilota sono stati reclutati 23 pazienti affetti da una forma sporadica di SLA: al gruppo di studio è stata somministrata la combinazione eritropoietina/riluzolo mentre il gruppo di controllo ha ricevuto solo riluzolo. Dopo due anni di trattamento, i risultati sembrano positivi: la terapia è stata ben tollerata e non ha mostrato di produrre effetti collaterali gravi, anche in presenza di soggetti che non soffrivano di anemia. Per quanto riguarda l’efficacia, sono stati confrontati i due gruppi in termini di sopravvivenza e necessità di tracheotomia per insufficienza respiratoria avanzata. Anche se le dimensioni dei gruppi non consentono di trarre conclusioni, le indicazioni emerse sono significative: al termine del periodo di studio sono deceduti o hanno avuto necessità di tracheotomia otto pazienti su 11 nel gruppo di controllo, contro 4 soggetti su 12 nel gruppo di trattamento con eritropoietina. “Ora ci proponiamo di sviluppare uno studio di grandi dimensioni in collaborazione con altri centri italiani, che speriamo di poter avviare entro fine anno. Gli studi pilota servono a fornire indicazioni preliminari e soffrono di limiti intrinseci legati alla piccola numerosità dei pazienti analizzati. Ciononostante, se condotti in modo adeguato, restano l’approccio migliore per proseguire il percorso della ricerca clinica nella SLA. Riteniamo che il nostro studio fornisca delle indicazioni importanti che speriamo siamo considerate tali anche dagli Enti istituzionali che supportano la ricerca in Italia”, ha commentato Giuseppe Lauria dell’Unità operativa Malattie neuromuscolari e neuroimmunologia, che ha guidato lo studio.

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